Τα φάρμακα στην Ευρώπη εγκρίνονται από την «Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση» (CHMP), όπου κάθε μέλος της Ευρωπαϊκής Ενωσης εκπροσωπείται από έναν αντιπρόσωπο. Σύμφωνα με τη γραμματέα της επιτροπής, Verena Janiak, οι εγκρίσεις «βασίζονται στην επιστήμη και σε τίποτα άλλο». Η εν λόγω δήλωση είναι παραπλανητική αφού τα επιστημικά στάνταρ των ρυθμιστικών αρχών για την αποτελεσματικότητα και τις βλάβες παραβιάζονται συστηματικά θέτοντας συχνά σε κίνδυνο ασθενείς και πολίτες. Η περίπτωση της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας είναι ενδεικτική της παραβίασης των κανόνων της έρευνας.
Στην Ελλάδα, η νόσος αφορά 4.000 ασθενείς – 7,74 εκατομμύρια παγκοσμίως. Το προσδόκιμο ζωής ανέρχεται μόλις στα 52,6 χρόνια. Είναι κληρονομική νόσος του αίματος και μία από τις θεραπείες είναι η μετάγγιση αίματος. Οι ερευνητές βρήκαν ότι το Voxelotor αυξάνει την αιμοσφαιρίνη χωρίς να μειώνει τις μεταγγίσεις. Η έρευνα ήταν αξιόπιστη και σύμφωνη με τα στάνταρ της επιστήμης, ενώ χρηματοδοτήθηκε από την Pfizer. Στις 8 Αυγούστου 2019 η μελέτη δημοσιεύτηκε στο σημαντικό περιοδικό NEJM. Τρεις μήνες μετά, στις 25 Νοεμβρίου 2019, το φάρμακο εγκρίθηκε από τον αμερικανικό οργανισμό φαρμάκων (FDA). Στις 14 Φεβρουαρίου 2022, το φάρμακο εγκρίθηκε στην Ευρώπη και στις 4 Νοεμβρίου 2023 στην Ελλάδα με προτεινόμενη τιμή τα 5.841 ευρώ!
Ενώ όλα βαίνουν καλώς για ασθενείς και εταιρεία, στις 25 Σεπτεμβρίου 2024, μόλις 4 χρόνια από την αρχική έγκρισή του, η Pfizer ανακοινώνει ότι αποσύρει «αυτοβούλως» το φάρμακο από την παγκόσμια αγορά. Ο λόγος ήταν ότι «τα κλινικά δεδομένα δείχνουν πως το συνολικό όφελος του Voxelotor δεν υπερτερεί των κινδύνων για τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία». Στην πραγματικότητα, ο ευρωπαϊκός οργανισμός φαρμάκων (EMA) διαπίστωσε ότι το φάρμακο αυξάνει τους θανάτους σε σχέση με το αδρανές φάρμακο (16 θάνατοι).
Η περίπτωση του Voxelotor συνοψίζει τα προβλήματα της σύγχρονης έρευνας. Πρώτον, η διάρκεια της μελέτης ήταν μόλις 24 εβδομάδες, πράγμα που σημαίνει ότι μεσοπρόθεσμες και μακροπρόθεσμες βλάβες δεν είχαν τον χρόνο να εμφανιστούν. Δεύτερον, ο βασικός στόχος της μελέτης ήταν αν αυξάνεται η αιμοσφαιρίνη στο αίμα, δηλαδή ένας εργαστηριακός στόχος, και όχι αν οι ασθενείς ζουν περισσότερο και καλύτερα. Η επιλογή εργαστηριακού στόχου αφορά την έγκριση του 45% των φαρμάκων στην Αμερική και επιλέγεται γιατί είναι φτηνός και γρήγορος τρόπος διενέργειας μελετών. Τρίτον, οι συνθήκες κάτω από τις οποίες διενεργούνται οι μελέτες δεν μοιάζουν καθόλου με τον κλινικό κόσμο – πρόβλημα εξωτερικής εγκυρότητας. Τέταρτον, πάθος για ιατρικά θαύματα. Αυτό το πάθος δεν δικαιώνεται στην πράξη αφού η πλειονότητα των νέων φαρμάκων δεν αντέχει στον χρόνο, κυρίως για λόγους ασφάλειας. Το 2018, από τα 40 πιο ευπώλητα φάρμακα στην Αγγλία, μόνο τα 2 ήταν στην αγορά για πάνω από 20 χρόνια – όσο πιο παλιά τα φάρμακα τόσο πιο ασφαλή και αποτελεσματικά. Πέμπτον, όταν μια έρευνα χρηματοδοτείται από τις φαρμακευτικές, τότε αυξάνεται η πιθανότητα να βρεθεί θετικό αποτέλεσμα κατά 4 φορές σε σχέση με ανεξάρτητες πηγές χρηματοδότησης.
Οι φαρμακευτικές εταιρείες είναι κερδοσκοπικοί οργανισμοί και είναι στη φύση τους να μηχανεύονται τρόπους για να παρακάμπτουν τα στάνταρ που θέτουν οι ρυθμιστικές αρχές. Ακόμα κι αν η μεθοδολογία είναι άρτια σχεδιασμένη και εκτελεσμένη (μέθοδος τυχαιοποίησης), η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα δεν είναι εγγυημένες. Επιπλέον, ρυθμιστικές αρχές, περιοδικά, ανεξάρτητοι ερευνητές, μεμονωμένα άτομα, σπάνια έχουν πρόσβαση στα πρωτογενή δεδομένα ώστε να ελέγξουν τα συμπεράσματα που δημοσιεύτηκαν, ενώ καταστάσεις όπως ο Covid-19 επιτρέπουν την έγκριση φαρμάκων σε επείγουσα βάση χαμηλώνοντας ακόμα περισσότερο τον πήχη της έγκρισης. Φυσικά, οι ρυθμιστικές αρχές και οι επιστημονικές εταιρείες χειραγωγούνται σχετικά εύκολα από τις φαρμακευτικές και σε περιφερειακό επίπεδο. Το 2024 το υπουργείο Υγείας της Ελλάδας σύστησε την «επιστημονική ομάδα εργασίας αιματολογίας» για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, όπου πρότεινε ως θεραπεία και το Voxelotor, με μόνο επιχείρημα την «εγκριτική μελέτη». Οσο για τον ΕΟΦ, έχει ως σύστημα να εγκρίνει ό,τι έχει ήδη εγκριθεί και αποσύρει ό,τι έχει ήδη αποσυρθεί από τον ΕΜΑ.
Η ιατρική έρευνα είναι άρρωστη. Ως φάρμακα έχουν προταθεί η κοινωνικοποίηση της έρευνας, δικαστήρια ερευνών με ενόρκους από πολλούς διαφορετικούς κλάδους, η απαγόρευση των πνευματικών δικαιωμάτων στα πρωτογενή δεδομένα, η άρση της πατέντας, μελέτη κλινικών και όχι εργαστηριακών στόχων, που όμως ακόμα δεν έχουν υιοθετηθεί ώστε να προστατευτούν άνθρωποι και ασθενείς. Για να γίνει πράξη η προστασία της υγείας, οι ιατρικές κοινότητες και οι πολιτικοί οφείλουν να προβούν σε γενναίες μεταρρυθμίσεις που προς το παρόν δεν φαίνονται διατεθειμένοι να το κάνουν. Αν αυτή η γενναιότητα απουσιάζει, τότε η επιστήμη είναι έρμαιο των μεγάλων συμφερόντων και σε καμία περίπτωση δεν πραγματώνεται το ιπποκρατικό πνεύμα ότι «όποιος αγαπάει την ιατρική τέχνη, αγαπάει την ανθρωπότητα».
ΥΓ.: Για όποιον το επιθυμεί, η βιβλιογραφία μπορεί να δοθεί μέσω e-mail στο: [email protected]
*Υποψήφιος διδάκτορος ΕΚΠΑ
Η efsyn.gr θεωρεί αυτονόητο ότι οι αναγνώστες της έχουν το δικαίωμα του σχολιασμού, της κριτικής και της ελεύθερης έκφρασης και επιδιώκει την αμφίδρομη επικοινωνία μαζί τους.
Διευκρινίζουμε όμως ότι δεν θέλουμε ο χώρος σχολιασμού της ιστοσελίδας να μετατραπεί σε μια αρένα απαξίωσης και κανιβαλισμού προσώπων και θεσμών. Για τον λόγο αυτόν δεν δημοσιεύουμε σχόλια ρατσιστικού, υβριστικού, προσβλητικού ή σεξιστικού περιεχομένου. Επίσης, και σύμφωνα με τις αρχές της Εφημερίδας των Συντακτών, διατηρούμε ανοιχτό το μέτωπο απέναντι στον φασισμό και τις ποικίλες εκφράσεις του. Έτσι, επιφυλασσόμαστε του δικαιώματός μας να μην δημοσιεύουμε ανάλογα σχόλια.
Σε όσες περιπτώσεις κρίνουμε αναγκαίο, απαντάμε στα σχόλιά σας, επιδιώκοντας έναν ειλικρινή και καλόπιστο διάλογο.
Η efsyn.gr δεν δημοσιεύει σχόλια γραμμένα σε Greeklish.
Τέλος, τα ενυπόγραφα άρθρα εκφράζουν το συντάκτη τους και δε συμπίπτουν κατ' ανάγκην με την άποψη της εφημερίδας